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Buone nuove per la cura della CLN2

Prospettive incoraggianti si aprono per la cura della ceriodolipofuscinosi neuronale di tipo 2 (CLN2), malattia degenerativa rara del sistema nervoso centrale che colpisce i bambini dai 2-3 anni di età provocando danni gravissimi. Uno studio multicentrico internazionale – curato dall’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, dal Centro Medico Universitario Hamburg-Eppendorf di Amburgo, dall’Ospedale Great Hormond Street di Londra e dallo statunitense Nationwide Children’s Hospital della Ohio State University a Columbus – ha condotto una sperimentazione triennale su 23 bambini per testare l’efficacia di un nuovo farmaco. Ai piccoli pazienti è stato infuso, a livello cerebrale, il farmaco contenente il principio attivo cerliponase alfa, che sostituisce l’enzima carente nei soggetti affetti da CLN2. I risultati, pubblicati sul New England Journal of Medicine, documentano l’efficacia della terapia: nell’87% dei bambini che hanno completato il trial la malattia è stata bloccata dal farmaco, impedendo il declino motorio e del linguaggio atteso nella naturale evoluzione della patologia. Sia la FDA - Food and Drug Administration degli Stati Uniti sia l’EMA, l’Agenzia europea per i medicinali, hanno già approvato la terapia che così è stata resa disponibile anche per gli altri bambini colpiti da questa terribile malattia.

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