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Approvato dalla UE il primo farmaco per la SMA

Sono stati presentati lo scorso giugno, al congresso della European Paediatric Neurology Society di Lione, gli incoraggianti risultati di due studi multicentrici e controllati che hanno dimostrato l’efficacia della molecola nusinersen in grado di rallentare l’evoluzione della atrofia muscolare spinale (SMA), malattia genetica che colpisce le cellule nervose del midollo spinale dei bambini, talvolta fin dai primi giorni di vita, causando gravi disabilità e paralisi motoria, con possibili esiti letali. Proprio sulla base di questi due studi – Endear (sulla SMA di tipo 1, a esordio infantile) e Cherish (sulle SMA di tipo 2 e 3, con esordio tra i 7 e i 18 mesi) – la Commissione Europea ha recentemente approvato il primo farmaco per il trattamento della SMA (Nusinersen/Spinraza), autorizzandone l’immissione in commercio nell’ambito del programma di valutazione accelerata della European Medicines Agency (EMA), volto ad accelerare l'accesso a nuovi farmaci da parte di pazienti con esigenze mediche non soddisfatte. Sul sito della Onlus Famiglie SMA (http://www.famigliesma.org/), associazione di genitori nata nel 2001, il prof. Jan Kirschner dell'Università di Friburgo ho commentato: «Questi miglioramenti senza precedenti portano nuova speranza a una comunità dove non esistevano precedentemente trattamenti approvati disponibili per combattere la perdita di funzione motoria nel tempo».

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